4月27日，Alnylam(ALNY.US)和再生元(REGN.US)宣告，其在研RNAi疗法ALN-APP在首个人体临床实验中取得活跃中期成果。ALN-APP是一种针对淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法，用于医治阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病(CAA)。实验成果显现，ALN-APP不光表现出杰出的安全性和耐受性，并且将单剂医治快速耐久下降脑脊液中与APP相关的生物标志物，最高剂量医治下降起伏可高达90%。

　　阿里拉姆制药（ALNY.US）公司简介：Alnylam Pharmaceuticals是RNA搅扰(RNAi)医治研讨的领导者。RNAi是细胞内一种自然发生的生物通路，用于序列特异性缄默沉静和调控基因表达。Alnylam有5种药物上市:Onpattro和Amvuttra医治hATTR淀粉样变，Givlaari医治急性肝卟啉，Oxlumo医治原发性高草酸尿1型，Leqvio医治高胆固醇血症。它也有几个不同医治范畴的临床项目:遗传药物;cardio-metabolic疾病;肝脏感染性疾病和中枢神经系统/眼部疾病。来自研讨协作伙伴的预付费用提高了Alnylam的现金水平，该公司有望从协作伙伴关系下的药物商业化中看到更多的里程碑和版税。

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